2022年7月20日，中国上海，和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”） 宣布，其创新CSF-1R抑制剂ABSK021被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。

在药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有充分证据表明具有明显临床优势的创新药或改良型新药，可申请CDE突破性治疗药物程序^[1]。

此次突破性治疗药物认定是基于ABSK021临床Ib期试验腱鞘巨细胞瘤患者的优异研究结果。

腱鞘巨细胞瘤 (TGCT)是一种罕见的局部浸润性软组织肿瘤，最常见于关节滑膜、滑囊或腱鞘，临床表现为受累关节疼痛和僵硬、肿胀、出血性关节积液、关节周围糜烂、软骨退化和继发性骨关节炎，严重影响患者生活质量^[2]。

依据2013年世界卫生组织的分类标准，该疾病可分为弥漫性TGCT和局限型TGCT。局限型TGCT占所有病例的80-90%，弥漫性TGCT占所有比例的10%-20%^[3,4]。

TGCT的发生主要因过表达CSF1引起。手术切除是长期以来的经典治疗手段，然而部分TGCT患者手术切除难度大，可能涉及全滑膜切除、关节置换甚至截肢，且手术并发症风险较高。此外，有文献报道超过50%的弥漫性TGCT患者手术切除后仍出现复发^[5]。对于无法手术的患者，在中国目前尚无针对该疾病的治疗药物。

ABSK021是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，也是首个由中国公司独立自主研发并推进临床的高选择性CSF-1R抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF-1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。ABSK021已在美国完成临床1a期剂量爬坡试验并正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。除TGCT适应症外，和誉医药也在积极探索ABSK021在多种实体瘤中的临床潜力，并与曙方医药一起探索其在渐冻症等神经系统疾病中的应用。截至本文刊发日期，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。

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[1]      NMPA突破性治疗药物审评工作程序.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/ypzhcglbf/ypzhcglbfzhcwj/20200708151701834.html

[2]      Vaynrub A, Healey JH, Tap W, Vaynrub M. Pexidartinib in the Management of Advanced Tenosynovial Giant Cell Tumor: Focus on Patient Selection and Special Considerations. Onco Targets Ther. 2022;15:53-66.

[3]      Mastboom MJL, Verspoor FGM, Verschoor AJ, et al. Higher incidence rates than previously known in tenosynovial giant cell tumors. Acta Orthop. 2017; 88(6):688–94.

[4]      de Saint Aubain Somerhausen N, van de Rijn M: Tenosynovial giant cell tumour, diffuse type, in Fletcher CDM, Bridge JA, Hogendoorn P, Mertens F, eds: WHO Classification of Tumours of Soft Tissue and Bone, ed 4: International Agency for Research on Cancer (IARC), 2013, vol 5, pp 102-103.

[5]      Verspoor FG, van der Geest IC, Vegt E, Veth RP, van der Graaf WT, Schreuder HW. Pigmented villonodular synovitis: current concepts about diagnosis and management. Future Oncol. 2013;9(10):1515-1531.