2023年10月30号，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司将在2023年11月1日至4日于爱尔兰举行的结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上公布自主研发的新一代CSF-1R抑制剂pimicotinib（ABSK021）的两项自重要临床试验研究进展，分别为pimicotinib关键全球多中心临床III期试验方案阐述和pimicotinib Ib期临床试验数据的进一步更新。自pimicotinib于2022年CTOS发布临床数据后进展速度迅猛并取得丰硕的成果。

和誉医药将在本届CTOS大会上展示以下信息：

摘要编号：1572315

标题: MANEUVER STUDY: A PHASE 3, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED, MULTICENTER STUDY OF PIMICOTINIB (ABSK021) TO ASSESS THE EFFICACY AND SAFETY IN PATIENTS WITH TENOSYNOVIAL GIANT CELL TUMOR

MANEUVER 研究：一项评估pimicotinib (ABSK021)在腱鞘巨细胞瘤患者中的安全性和疗效的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究

种类: Trials in Progress

摘要编号：1571943

标题: UPDATED EFFICACY AND SAFETY PROFILE OF PIMICOTINIB (ABSK021) INTENOSYNOVIAL GIANT CELL TUMOR (TGCT): 1-YEAR FOLLOW-UP FROM PHASE 1B

Pimicotinib (ABSK021) 在治疗腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 的疗效和安全性数据更新：临床1b期的1年随访

种类: Medical & Pediatric Oncology and Trials

关于Pimicotinib

Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，并获得中美欧三地突破性治疗药物认定和优先药物认定用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。腱鞘巨细瘤是一种局部侵袭性肿瘤，根据流行病学数据显示，其发病率自1998 年的28/百万人到2012 年上升至49/百万人，且中国和美国每年新发人数约6 万人和1.4 万人，因此有大量存量患者急需药物治疗。腱鞘巨细瘤临床表现为受累关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，严重影响患者生活质量。目前，中国尚无针对该疾病的治疗药物，美国仅有一款药物获批上市，但由于其潜在肝毒性，患者需通过风险评估与缓解策略（REMS）计划这一受限制的程序获得，中美欧三地TGCT患者的临床治疗需求尚未被满足。

Pimicotinib已在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验,并正在中美欧分别开展Ib期多队列扩展阶段研究及国际多中性三期注册性临床试验。除腱鞘巨细胞瘤适应症外，和誉医药也在积极探索Pimicotinib在多种实体瘤中的临床潜力，并获NMPA批准开展针对慢性移植物抗宿主病的II期临床试验和针对晚期胰腺癌的II期临床试验，同时探索其在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（渐冻症）等神经系统疾病中的应用。截至本文刊发日期，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。

关于TGCT

TGCT是一种局部侵袭性肿瘤，通常会影响滑膜关节、黏液囊和肌腱膜，导致相关关节肿胀、疼痛、僵硬和活动减弱，严重影响患者生活品质[1]。根据2013年世界卫生组织分类，TGCT被分类为局限性TGCT和弥漫性TGCT。弥漫性TGCT包括过往已知的结节性腱鞘炎和色素沉着绒毛结节性滑膜炎(PVNS)。CSF-1过表达发生在大多数TGCT。手术切除是TGCT的标准治疗方法。然而，并非所有患者都适合手术治疗。弥漫性TGCT患者的肿瘤很难透过手术切除，手术切除可能会导致严重的关节损伤、滑膜全切除、关节置换甚至截肢，而且手术并发症风险很高。根据报告，超过50%的弥漫性TGCT患者在手术切除后病情还会复发[2]。对于不适合手术的TGCT患者，中国目前尚无药物获批上市。

[1] Stacchiotti S, Dürr HR, Schaefer IM, et al. Best clinical management of tenosynovial giant cell tumour (TGCT): A consensus paper from the community of experts. Cancer Treat Rev. 2023;112:102491.

[2] Verspoor FG, van der Geest IC, Vegt E, Veth RP, van der Graaf WT, Schreuder HW. Pigmented villonodular synovitis: current concepts about diagnosis and management. FutureOncol. 2013;9(10):1515-1531.