标题： 综合药代动力学、安全性和有效性信息的模型以引导匹米替尼剂量选择

研究目的：

匹米替尼是一种口服、高活性、高选择性CSF-1R小分子抑制剂，对c-Kit和PDGFR的抑制作用极小，匹米替尼目前正在开发用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的治疗，TCCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要由CSF-1基因过表达引起^[1]。 本分析的目的是开发匹米替尼的群体药代动力学（popPK）模型，同时确定显著影响匹米替尼PK行为的内在/外在因素。 此外，还进行了暴露效应分析以描述匹米替尼暴露量与有效性/安全性终点之间的关系，以支持在TGCT患者的后续临床开发中的选择合适的剂量。

结论：

研究表征了匹米替尼群体药代动力学行为以及暴露和有效性/安全性终点的关系。 这些模型被用于确定匹米替尼的最佳剂量，研究结果支持50 mg QD做为匹米替尼在全球开发和治疗TGCT的推荐剂量。