近日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”）的合作伙伴X4 Pharmaceuticals在2020年6月的欧洲血液大会（EHA）上公布了其CXCR4拮抗剂Mavorixafor的 II期临床试验结果。根据临床数据分析，Mavorixafor在WHIM综合征患者中表现出良好的安全性和有效性。

        WHIM综合征是一种罕见的先天免疫缺陷性疾病，常表现为人乳头瘤病毒所导致的疣、低丙种球蛋白血症、细菌感染以及无效生成性慢性粒细胞缺乏的四联症。研究发现该综合征可由趋化因子受体4（CXCR4）基因的杂合突变所引起，造成CXCL12-CXCR4信号通路的异常激活，从而抑制成熟中性粒细胞从骨髓释放，外周血白细胞减少的现象。目前针对该基因缺陷引起的WHIM综合征尚无有效药物被批准上市。

        Mavorixafor是一款first-in-class口服小分子CXCR4拮抗剂。在针对不同适应症的近200名临床受试者中，该药物展现出良好的安全性和耐受性。该候选药物针对WHIM综合征的有效性已获得了美国FDA的认可，被授予突破性疗法认定，并且还获得了美国和欧洲孤儿药资格认证。X4 Pharmaceuticals 已正式开展Mavorixafor在WHIM综合征的III期临床试验，预期2022年可获得关键性临床数据并提交NDA。而此次在EHA会议上展示的积极数据对正在开展的III期临床研究有非常重要的意义。除WHIM综合征外，X4还同时开展了Mavorixafor针对华氏巨球蛋白血症（与伊布替尼联用）及重症先天性粒细胞缺乏症的两项 Ib期临床试验。作为合作伙伴，和誉医药也正在积极推进该药物在中国的临床注册工作，希望早日为中国患者带来福音。

        EHA会议上公布的关于Mavorixafor的临床试验数据概要：

        - 治疗组白细胞、绝对中性粒细胞和绝对淋巴细胞计数实现了持续的以及剂量依赖性增长；

        - 相较于低剂量组，高剂量组显著缩短绝对中性粒细胞数量提升至阈值的时间；

        - 高剂量组的患者年化感染率从治疗前4.63[95%Cl 3.3,6.3]降低至2.27[95%Cl 1.4, 3.5]；

        - 患者手/足疣数量相较于基线水平可达到75%的减少；

        - 患者对Mavorixafor长期治疗耐受良好，连续服药两年以上未发生严重的不良反应。

        关于和誉医药

        上海和誉生物医药科技有限公司（Abbisko Therapeutics Co.,Ltd.）成立于2016年4月，是一家创立于中国上海张江，着眼全球的新药研发公司。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤靶向和肿瘤免疫药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。自成立以来，和誉医药已建立起一条由多款小分子新药组成的极具国际竞争力的肿瘤新药管线，同时也积极参与外部合作，其中多个项目正在开展相应的临床研究。