2021年11月3日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”）宣布，其合作伙伴X4 Pharmaceuticals已完成其主要候选药物mavorixafor的注册性临床3期试验患者入组，用于治疗经基因证实的WHIM（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常综合征）综合征患者。这是一种由CXCR4基因功能突变引起的原发性免疫缺陷疾病。31名成人和儿童患者参加了该4WHIM临床3期试验。该试验将比较每日一次口服剂量的mavorixafor与安慰剂的主要和次要终点，包括临床相关的中性粒细胞和淋巴细胞计数、感染和疣发生的频率和严重程度，以及特定的生活质量监测。该试验最初设计为招募18-28名患者。

这对于缺乏根治疗法选择的众多WHIM患者来说是一个重大里程碑。4WHIM试验的最终数据预计将于2022年第四季度公布。X4预计于2023年第一季度向美国NDA提交新药申请。此外，我们也期待今年年末X4关于 WHIM正在进行的临床2期开放性扩展试验中新的长期数据，以及其它各项研究和临床数据。这些数据将可能为mavorixafor提供更广泛的市场空间。

Mavorixafor（ABSK081）是一款全球领先的first-in-class口服CXCR4拮抗剂。和誉医药已授权获得mavorixafor在大中华地区肿瘤及WHIM适应症的商业化权益，并将主导其大中华地区多个肿瘤适应症的临床与商业开发，并已逐步开展多项mavorixofor与肿瘤免疫抑制剂或其它药物联合治疗的临床研究。

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